一、臨床療效觀察的實驗設計問題
在各種醫學期刊中，半數以上是療效觀察方面的論著。現擇其較普遍存在的統計學問題，結合實驗設計基本原則加以討論。
（一）對照與均衡性測定
國內醫學期刊有關臨床療效觀察的文章甚多，不少雜誌刊登了一些事先未設計對照的文章，其結論難以令人信服。如《用柴葛解肌湯治療上呼吸感染》一文，報道治癒好轉率為97.7％，因無對照，無法斷定其效果如何，因此，治癒好轉率中含有假像。
對照的方法雖有多種，但對照的基本原則是與實驗組齊同可比，最好作均衡性測定。
（二）安慰劑與盲法試驗
安慰劑與盲法試驗是醫研（主要是比較性研究）中常用的科研方法，結果準確、誤差性小。安慰劑在形、量、色、味等要與實驗物一樣，不能給受試者和執行者任何暗示。這種試驗就是雙盲法試驗。但近年來，尚有人用改良的雙盲法，此法分兩期：第一期（公開期）試驗有效者留，無效者棄。有效者進入第二期（雙盲試驗），以確定療效是否系安慰劑的作用。在效果觀察時可採用該法，臨床上應用諸多困難，應視具體情況而定。
（三）樣本含量與重複原則
沒有足夠樣本的研究結果，是經不起重複試驗的.，有的論文憑少數病例觀實的結果下結論，是不慎重的。如《重症肺炎併發DIC29例》一文，作者觀察腦型患者3例，其中死亡一例，就得出“一般腦型病死率高達57％，本組腦型病死率較低，看來及早用肝素阻斷DIC過程，對降低腦型病死率可能具有重要意義”的結論。因無對照，結論不可靠。
（四）隨機分組與實驗設計型別
隨機化分組即每個實驗物件有同等機會被抽樣（分配）到各組去，而不受任何系統因素的影響。常用的實驗設計型別有完全隨機設計、自身對照設計、交義設計、配偶設計、隨機區組設計、拉丁方設計、正文（析因）設計、序貫設計、半數效量實驗設計（動物試驗），回顧性與前贍性研究設計等。科研設計時應根據研究目的要求選擇不同型別的實驗設計方法，進行相應的統計處理。
（五）診斷與療效標準——指標設計問題
觀察物件應確診無疑，事先要制訂好診斷標準，保證樣本的真實性與代表性。療效判斷要有科學的指標，有特異性和定量指標更好。研究記錄表格扣記錄要完整統一，儀器、試有等要核校，人員要相對穩定，操作及觀察方法要嚴格執行統一標準。